A kiméra antigénfelismerő receptorral (CAR) felfeszerelt, géntechnológiai módszerekkel módosított T immunsejtek az utóbbi években számos daganatos betegség kezelésében bizonyultak ütőképes fegyvernek. Az immunrendszer T-sejtjei természetes módon is szerepet játszanak a tumorsejtek azonosításában és megölésében, de a rák gyakran kicselezi őket, és elrejtőzik előlük, így nem mindig képesek felismerni a beteg sejteket. Ebben segíthetnek a CAR T-sejtek, amelyekre célzottan olyan receptorokat illesztenek, amelyek éppen az adott típusú daganatot képesek nagy hatékonysággal felismerni.
A Nature Medicine folyóiratban a texasi gyermekkórház orvosai egy 19 évvel ezelőtti CAR T-sejtekkel végzett rákterápiás esetről számolnak be, amelynek különlegessége, hogy az egykori beteg ma is él, és tökéletesen egészséges, a rák sohasem újult ki nála. Ez rekord hosszúságú rákmentes időtartamnak számít a CAR T-sejtes terápia után.
A beteg még csak négyéves lányka volt, amikor egy idegsejteket érintő daganatos megbetegedést diagnosztizáltak nála. A rák nem reagált a konvencionális kezelésekre, és a daganat már a csontjaira is átterjedt. A prognózis meglehetősen gyászos volt. Ezért úgy döntöttek, hogy egy akkoriban teljesen kísérleti beavatkozással, a CAR T-sejtekkel próbálkoznak nála, utolsó szalmaszálként. A lány ma már 23 éves, két gyermek anyukája, és a rák azóta is remisszióban maradt a szervezetében.
A lány kezelése óta eltelt két évtizedben egészen rendkívüli eredményeket értek el a CAR T-sejtekkel, főként a hematológiai rákok, például a különféle leukémiák kezelésében. Az amerikai gyógyszerügyi hivatal már hét különböző CAR T-sejtes eljárást engedélyezett, és vannak olyan korán kezelt betegek is, akik már több mint tíz éve rákmentesen élhetnek. De a lány 19 éves egészséges túlélése rekordnak számít. Annál is inkább nagy szenzáció ez, mert a CAR T-sejtes kezeléssel a szilárd daganatok ellen sokkal kevesebb sikert értek el, mint a vérképzőszervi rákokkal szemben. Az, hogy a lány neuroblasztómáját ilyen sikerrel kezelték, nagy reményekre ad okot a kutatók szerint.
A mai CAR T-sejtes terápiák már sokkal fejlettebbek a 19 évvel ezelőtti kezelésnél, amivel – ma már ezt ki lehet jelenteni – meggyógyították a rákos kislányt. A mai beavatkozások már sokkal hatékonyabbak és specifikusabbak, így elméletben még magasabb a siker valószínűsége. Ugyanakkor e siker a 19 évvel ezelőtti texasi klinikai vizsgálatban sem volt teljes. Összesen 11 neuroblasztómás gyermeket kezeltek a CAR T-sejtekkel. Mindössze hármuknál tüntette el a kezelés a rák minden nyomát a szervezetükből. E három beteg egyikénél később kiújult a betegség, egy másik pedig néhány év után már nem járt vissza az éves kontrollokra, így az ő későbbi sorsáról nem lehet tudni. Vagyis a 11 kezelt beteg közül csak egy lány maradt bizonyítottan rákmentes mára.
A vizsgálatban annak idején részt vett nyolc másik beteg is, akik jól reagáltak a bevett kezelésre, így a CAR T-sejtes immunterápia idején éppen tumormentesek voltak. Közülük öten voltak rákmentesek az utolsó kontrolljuk alkalmával (10-15 évvel a beavatkozás után). Nem egyértelmű, hogy e betegeknél a T-sejtek gyógyították-e meg a gyerekeket, vagy a bevett kezelés volt ennyire hatásos, de a szerzők szerint mindenképpen érdemes bevetni ezt a kezelést is, hiszen a kettő együtt növeli a siker valószínűségét.
