Több mint négy évvel ezelőtt négy szinte megvakult beteg szemébe újraprogramozott őssejteket ültettek az Oszakai Egyetemen. A betegek limbálisőssejt-elégtelenségben (LSCD) szenvedtek. A limbális gyűrű a szem íriszét körülvevő sötétebb sáv, amelyben őssejtek működnek. Ezek az őssejtek osztódnak, és az ő feladatuk a szaruhártya (vagyis a szemgolyót kívülről burkoló átlátszó réteg) megújítása, az elöregedő sejtjeinek pótlása. Ha ezek a limbális őssejtek nem működnek megfelelően, akkor a szaruhártya elöregszik, károsodik. Emiatt hegszövet halmozódik fel a szaruhártyán, elhomályosul, és a beteg fokozatosan megvakul. Ez az LSCD.
Az LSCD nagyon nehezen kezelhető. Esetenként megpróbálnak egészséges sejteket átültetni a beteg egészséges szeméből, de ez igen invazív beavatkozás, ami még az egészséges szemet is veszélyeztetni. Máskor elhunyt donorok szeméből ültetnek át őssejteket, de ezeket gyakran kilöki a beteg immunrendszere. A beavatkozások eredményessége mindenképpen kétséges. A japán kutatók ezért kerestek alternatív őssejtforrást. Vérsejtekből úgynevezett indukált pluripotens őssejteket (IPS sejteket) állítottak elő, vagyis „visszaprogramozták” őket embrionális állapotba, amikor még bármilyen sejttípussá tudnak alakulni, majd rábírták őket, hogy szaruhártyasejteket termelő őssejtekké alakuljanak, írja a Nature.
Ezekből az őssejtekből szaruhártyalemezeket növesztettek. A kísérlethez verbuvált négy beteg (két nő és két férfi, mindannyian mindkét szemükre LSCD-sek) egyik szeméről először eltávolították a felgyülemlett hegszövetet, majd ráhelyezték a laborban növesztett szaruhártyalemezeket, végül pedig védő kontaktlencsét helyeztek rájuk. E beavatkozásokra 2019-2020-ban került sor, de csak most publikálták az eredményeket a The Lancet folyóiratban.
A beavatkozás után két évvel egyetlen beteg sem észlelt semmilyen súlyos mellékhatást. A beültetett őssejtek nem alakultak daganattá, ami az IPS sejtekkel végzett kezelések ismert lehetséges mellékhatása. Egyik beteg immunrendszere sem támadta meg őket, pedig két beteg nem kapott ez ellen immunszupresszáns hatású gyógyszereket. A műtét után mind a négy beteg látása jelentősen javult, és a szemükön csökkent az LSCD által sújtott terület nagysága. Ez a javulás három betegnél hosszú távon is maradandónak bizonyult, a negyedik beteg látása egy év után újra romlani kezdett.
Nem egyértelmű azonban, hogy mi okozta a látás javulását. Ebben nem feltétlenül játszottak szerepet maguk az őssejtek, elképzelhető ugyanis, hogy a hegszövet eltávolítása okozta a javulást. A legjobb esetben a beültetett őssejtek megtelepedtek a beteg szemében, és elkezdtek osztódni, vagyis átvették a beteg elhalt saját őssejtjeinek szerepét. Az is előfordulhat, hogy a beavatkozás hatására a beteg saját egészséges őssejtjei vándoroltak a szaruhártyába, és ők kezdtek dolgozni. Mindenestre sokkal több kísérleti alanyon kell megismételni a beavatkozást, hogy kiderüljön, vajon általánosan használható-e.
