Az amerikai gyógyszerügyi hatóság várhatóan heteken belül engedélyezi az első génszerkesztésen (az úgynevezett CRISPR-rendszeren) alapuló emberi terápia klinikai használatát. A sarlósejtes vérszegénységben szenvedőkön segíthetnek hamarosan ezzel a technológiával, ami gyakorlatilag módosítja a betegek öröklötten hibás génjeit. Az engedélyezést hamarosan sok más genetikai betegség CRISPR-kezelése fogja követni, amit akár forradalmi orvostudományi ugrásnak is tarthatnánk, de a kezelések több millió dolláros költsége a gyakorlatban kizárja, hogy tömegek részesüljenek a génszerkesztés jótéteményeiből.
A sarlósejtes vérszegénység története egyszerre szól a sorszerűségről, a kirekesztettségről, a rasszizmusról és a nyugati világ érdektelenségéről. A betegség hatékony kezelését egy évszázadon keresztül az hátráltatta a leginkább, hogy nagyrészt afrikaiak szenvednek benne, és minthogy nem fertőző, hanem örökletes betegségről van szó, a fehérek veszélyeztetettsége minimális. És bár most várhatóan egyszerre több genetikai megközelítésű terápia is elérhetővé válik elméletben, minthogy a feketék az esetek többségében az alacsony jövedelmű társadalmi csoportokba tartoznak, ez a sok millió betegen semmit sem fog segíteni. Így többségük továbbra is nyomorúságos és rendkívül rövid életre lesz ítélve. A betegségről szinte mindenki hallott már, hiszen a genetikai alapú, örökletes kórok egyik leggyakrabban idézett tankönyvi példája – bár azt már sokkal kevesebben tudják, hogy pontosan mi okozza, és milyen tünetekkel jár a sarlósejtes vérszegénység.
• Miért ennyire ismert betegség a sarlósejtes vérszegénység?
• Mi a baj a felfedezett gyógymóddal?
Olvassa el a teljes cikket online, Magyar Hang Plusz előfizetéssel! Egy hónap csak 1690 forint!
ElőfizetekMár előfizettem, belépek Beléptem, elolvasom a cikket!
